El Instituto de Investigación, Desarrollo e Innovación en Biotecnología Sanitaria de Elche (IDiBE) de la Universidad Miguel Hernández (UMH) ha organizado el seminario online ‘Análogos de GLP-1: una opción terapéutica prometedora para el síndrome de Wolfram’. La investigadora del Centro de Investigación en Diabetes de la Université Libre de Bruselas (ULB, Bélgica) Mariana Igoillo-Esteve impartirá este seminario mañana martes, 23 de marzo, a las 12:00 horas, en el enlace  https://meet.google.com/uvq-agip-zdi. El investigador del IDiBE Reinaldo Sousa Dos Santos es el responsable de esta actividad, que se enmarca dentro del Programa de Doctorado en Biología Molecular y Celular.

Fuente: archivo UMH

Según la ponente, el síndrome de Wolfram 1 es un trastorno genético autosómico recesivo poco común, causado por mutaciones en el gen WFS1, que codifica la proteína transmembrana WFS1. Las principales manifestaciones clínicas de la enfermedad son diabetes mellitus de aparición temprana, atrofia del nervio óptico, neurodegeneración cerebelosa y del tronco encefálico. El pronóstico de WFS es malo. La mayoría de los pacientes mueren prematuramente por insuficiencia respiratoria como resultado de la atrofia del tronco encefálico. Actualmente, no existen tratamientos efectivos para prevenir, retrasar o revertir las manifestaciones clínicas de la enfermedad; por lo tanto, existe una necesidad urgente de opciones terapéuticas eficaces para esta enfermedad huérfana.

Los análogos de GLP-1 como liraglutida, exenatida y dulaglutida, entre otros, se utilizan para tratar la diabetes tipo 2. Se sabe que estos medicamentos promueven la función y la supervivencia de las células beta pancreáticas, pueden atravesar la barrera hematoencefálica y podrían tener un efecto beneficioso potencial sobre las neuronas y las células de la retina. Por tanto, los análogos de GLP-1 pueden ser de interés en el síndrome de Wolfram, para prevenir o tratar la diabetes y potencialmente la neurodegeneración. Mediante la utilización de varios modelos preclínicos del síndrome de Wolfram, incluidos ratones con inactivación de WFS1, células beta humanas deficientes en WFS1 y células madre pluripotentes inducidas (iPSC) de pacientes con síndrome de Wolfram diferenciadas en células beta, se ha detectado que los análogos de GLP-1 previenen y revierten la diabetes en ratones con síndrome de Wolfram. Además, mejoran la función y supervivencia de células beta humanas deficientes en WFS1 y células beta derivadas de iPSC de pacientes con síndrome de Wolfram.

Actualmente, los investigadores estudian el efecto de los análogos de GLP-1 en las neuronas cerebelosas derivadas de iPSC. Los resultados preliminares sugieren que estos fármacos pueden ayudar a prevenir la muerte neuronal en el síndrome de Wolfram. Con base en los datos preliminares, se inició el tratamiento con liraglutida en varios pacientes con síndrome de Wolfram. En dos niños de 9 años con diabetes y síndrome de Wolfram, la liraglutida redujo sus niveles de azúcar, redujo su variabilidad glucémica y redujo la cantidad de insulina necesaria entre un 40% y un 75%. Este control glucémico mejorado contribuyó a mejorar la calidad de vida de los niños y les permitió cambiar a dietas más ricas en carbohidratos. En conjunto, estos hallazgos sugieren que los análogos de GLP-1 son una opción terapéutica prometedora para el síndrome de Wolfram.

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