El Grupo de Investigación de Neuroingeniería Biomédica (NBIO) y la Cátedra de Investigación Bidons Egara de la Universidad Miguel Hernández (UMH) de Elche, dirigidos por el investigador del Instituto de Bioingeniería de la Universidad Eduardo Fernández Jover, ha recibido el Premio de Investigación de la Sociedad Española de Farmacia Industrial y Galénica (SEFIG). Este reconocimiento se otorga cada 2 años al mejor trabajo de investigación relacionado con la tecnología farmacéutica. El estudio premiado se centra en el desarrollo de nuevas tecnologías, basadas en vectores no virales para la terapia génica de las enfermedades oculares.

Esta investigación, publicada en la revista “Journal of Control Release”, se ha desarrollado en colaboración con el Laboratorio de Farmacia y Tecnología Farmacéutica de la Universidad del País Vasco, liderado por el profesor José Luis Pedraz, y con el Grupo de Química de Ácidos Nucleicos del Instituto de Química Avanzada de Cataluña, dirigido por Ramón Eritja. Estos grupos, además del de la UMH, forman parte del Centro de Investigación Biomédica en Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN).

Según los investigadores, hasta ahora, la única forma efectiva de llevar material genético al interior de las células para tratar de corregir problemas genéticos ha sido utilizar un virus específicamente diseñado para esta tarea. Sin embargo, esta aproximación presenta algunos problemas de seguridad y una gran limitación en cuanto al tamaño del material genético a transportar. En este contexto, uno de los principales objetivos de esta línea de trabajo conjunta es el desarrollo de nuevos vectores no virales para transportar material genético al interior de las células de la retina. Con ello, se pretende modular la expresión de diversas proteínas que se pueden encontrar alteradas en algunas patologías de la retina, que permitirá revertir, al menos parcialmente, el problema. Con este fin se han utilizado nanopartículas, basadas en lípidos catiónicos, formuladas para facilitar su incorporación a las células de la retina.

Esta nueva tecnología ha sido probada con éxito en animales de investigación en experimentos realizados “in vitro” e “in vivo” y abre nuevas posibilidades de tratamiento para algunas enfermedades oculares como la retinosis pigmentaria, la degeneración macular y otras enfermedades degenerativas de la retina. Sin embargo, a pesar de que los resultados preliminares son muy prometedores, los investigadores implicados advierten de que todavía queda mucho trabajo por hacer y que es muy importante avanzar poco a poco para no crear falsas expectativas. Además, todavía no se sabe si la transfección se mantiene durante largos periodos de tiempo, lo que es fundamental para que esta nueva forma de terapia génica pueda ser considerada como una posible vía de tratamiento para este grupo de enfermedades, en el que todavía no existe ningún tratamiento efectivo.