Investigadores de la Universidad Miguel Hernández (UMH) de Elche, en colaboración con profesores de la Universidad del País Vasco (UPV), han desarrollado una nueva metodología para la terapia génica de enfermedades oculares como la Retinosis Pigmentaria, la Degeneración Macular, la Retinosquisis o la Amaurosis congénita de Leber.

El profesor de la UMH Eduardo Fernández, que dirige la Cátedra Bidons Egara, lidera la investigación. Además, Fernández es investigador del Instituto de Bioingeniería de la UMH y del Centro de Investigación Biomédica en Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN). La investigación se realiza en colaboración con el grupo de la profesora de la UPV Alicia Rodríguez.

Según los investigadores, la única forma efectiva de llevar material genético al interior de las células (para tratar de corregir problemas genéticos) es utilizar un virus específicamente diseñado para esta tarea. Sin embargo, esta aproximación presenta algunos problemas de seguridad y una gran limitación en cuanto al tamaño del material genético a transportar. El objetivo principal de esta línea de trabajo conjunta entre la Cátedra de Investigación Bidons Egara de la UMH y el Laboratorio de Farmacia y Tecnología Farmacéutica de la UPV ha sido el desarrollo de nuevos vectores no virales para transportar material genético al interior de diversos tipos de células de la retina. Con ello, se pretende modular la expresión de varias proteínas que se pueden encontrar alteradas en diversas patologías de la retina para poder revertir, al menos parcialmente, el problema. Con este fin, los investigadores han utilizado nanopartículas solidas lípídicas que han sido modificadas especialmente para facilitar su incorporación a las células de la retina y que, además, incorporan moléculas directoras que permiten llevar estas nanopartículas directamente hacia el núcleo celular.

Esta nueva tecnología se ha probado con éxito en animales de investigación en experimentos realizados “in vitro” e “in vivo”. Los investigadores advierten de que, aunque los resultados preliminares son muy prometedores, todavía queda mucho trabajo por hacer. Además, señalan que es muy importante avanzar poco a poco y no crear falsas expectativas. Todavía no se sabe si la transfección se mantiene durante largos periodos de tiempo, algo fundamental para que este tipo de terapia génica sea un tratamiento efectivo para este grupo de enfermedades.

Este trabajo ha sido publicado en el último número de la revista “Human Gene Therapy”. Asimismo, el director del departamento de Genética del Instituto de Oftalmología del University College de Londres ha calificado la investigación como una de las líneas de trabajo más prometedoras en este campo.

La Cátedra de Investigación Bidons Egara de la UMH apoya la investigación, la formación universitaria y la difusión del conocimiento de las patologías visuales en general y de la Retinosis Pigmentaria en particular. Desde su creación en el año 2005, mediante el apoyo y mecenazgo de la Empresa Bidons Egara de Terrasa (Barcelona), su principal objetivo se centra en ayudar a identificar los mecanismos comunes que se encuentran en muchas de las patologías degenerativas de la retina y en potenciar el apoyo científico y técnico a estas investigaciones. El fin del proyecto es contribuir al desarrollo de nuevas alternativas terapéuticas que puedan ayudar a mejorar la calidad de vida de las personas afectadas por estas enfermedades.